El Grupo Chiesi recibe la autorización de comercialización de la Comisión Europea para Lamzede® (velmanasa alfa)

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Date: 04/04/2018

 

Parma (Italia), 4 de abril 2018 - El Grupo Chiesi, una compañía farmacéutica internacional enfocada en investigación y desarrollo, anuncia hoy que la Comisión Europea ha autorizado la comercialización de Lamzede® (velmanasa alfa), el primer tratamiento enzimático sustitutivo para controlar las manifestaciones no neurológicas de los pacientes con formas leves a moderadas de Alfa Manosidosis, una enfermedad ultra rara progresiva y debilitante1. Lamzede® está ahora aprobado para su uso en los 31 países europeos regulados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

 

La autorización de comercialización se emite bajo “circunstancias excepcionales” de acuerdo con la legislación europea que tiene como objetivo permitir el tratamiento de enfermedades ultra raras en las que los estudios clínicos a gran escala no son factibles. En los estudios de Lamzede® (Velmanasa alfa) han participado 33 pacientes, entre ellos adultos y niños.

 

Alfa Manosidosis es una enfermedad ultra rara, causada por el déficit o el mal funcionamiento de la alfa-manosidasa, una enzima involucrada en la degradación celular de las glicoproteínas. El déficit en la actividad de la alfa-manosidasa conduce a la acumulación tóxica y progresiva de oligosacáridos no digeridos en las células de tejidos y órganos. Los síntomas más frecuentes de Alfa Manosidosis incluyen: dimorfismo facial, déficit intelectual, trastornos progresivos de la función motora y discapacidad física, discapacidad auditiva, déficit cognitivo progresivo e incapacidad del habla, inmunodeficiencia e infecciones recurrentes, trastornos psiquiátricos, y anomalías esqueléticas. El pronóstico a largo plazo generalmente es pobre con una esperanza de vida reducida1. Velmanasa alfa  se administra semanalmente mediante perfusión intravenosa para reemplazar las enzimas faltantes o defectuosas que causan la enfermedad.

 

 

"Lamzede® es el primer tratamiento aprobado para Alfa Manosidosis con potencial para modificar la progresión de la enfermedad y, por lo tanto,  nuestro próximo objetivo es proporcionar esta terapia, lo antes posible, a los pacientes en Europa", comenta Alessandro Chiesi, Director de la Región Europa del Grupo Chiesi. "La autorización de comercialización de Lamzede® en la UE es un importante hito para todos los pacientes que padecen esta enfermedad devastadora y refuerza el  compromiso del Grupo Chiesi en el complejo y desafiante mundo de las enfermedades raras".

 

 

Para más información sobre la ficha técnica de Lamzede® visite: http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1258.htm

 

 

Lamzede®

 

El principio activo de Lamzede® es velmanasa alfa, una forma recombinante de alfa-manosidasa humana (ATC code: A16AB15). Lamzede® es una terapia de sustitución enzimática destinada a proporcionar o sustituir la alfa-manosidasa natural, una enzima que ayuda a la degradacción de los oligosacáridos ricos en manosa y por lo tanto evita su acumulación en diversos tejidos y órganos del cuerpo. Lamzede® fue designado  como medicamento huérfano el 26 de enero de 2005.

 

El tratamiento debe ser supervisado por médicos con experiencia en el tratamiento de pacientes con alfa manosidosis, o en la administración de otras terapias de sustitución enzimática para trastornos de depósito lisosomal.

 

Un total de 33 pacientes (con edades comprendidas entre 6 y 35 años) fueron tratados con velmanasa alfa  en cinco estudios clínicos. Se identificaron mejoras clínicamente relevantes en biomarcadores específicos de la enfermedad, función motora y función pulmonar, y en la calidad de vida medida a lo largo del tiempo, hasta los cuatro años de seguimiento.

 

Velmanasa alfa fue desarrollado inicialmente por la compañía Zymenex A/S, adquirida por el Grupo Chiesi en 2013.  Con esta adquisición, Chiesi ha establecido un grupo de investigación biotecnológico integrado con base en Hillerod (Dinamarca) y Lidingö (Suecia) enfocado en el desarrollo de terapias enzimáticas. El inicio del desarrollo clínico de Lamzede® contó con el apoyo de un grupo de investigación europeo y fue el primer tratamiento en obtener una beca subvencionada por la Unión Europea para la investigación preclínica en el Framework VII (project Alpha-Mann, FP7-HEALTH-2010-261331).

 

 

  

Referencias

 

[1] Malm D, Nilssen Ø. Alpha-mannosidosis Orphanet J Rare Dis. 2008; 3:21