Chiesi anuncia el acuerdo de financiación e inclusión en la prestación farmacéutica del SNS de un medicamento para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH)

• La HoFH es una enfermedad autosómica semidominante genética poco prevalente que resulta en niveles extremadamente altos de colesterol LDL (c-LDL) y un riesgo elevado de enfermedades cardiovasculares y muerte prematura

• Este tratamiento va dirigido a pacientes que no logran reducir sus niveles de colesterol LDL, en combinación con un estilo de vida saludable

Barcelona, 20 de diciembre de 2024 – Chiesi España & Portugal, filial del grupo biofarmacéutico internacional centrado en la investigación, anuncia la inclusión de Lojuxta^® (lomitapida) en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS). Este tratamiento oral, que debe tomarse diariamente siguiendo la dosis recomendada por un médico especializado en el tratamiento de trastornos lipídicos, ha recibido la propuesta de financiación por parte de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM).

Este tratamiento está indicado para pacientes adultos con hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH) como tratamiento complementario a una dieta baja en grasas, un estilo de vida saludable, ejercicio físico regular, deshabituación tabáquica [1] y, si es necesario, con procedimientos como la aféresis de lipoproteínas de baja densidad (LDL). Se utiliza en casos en los que el tratamiento convencional no logra reducir adecuadamente los niveles de colesterol LDL.

La HoFH es una enfermedad genética poco prevalente que resulta en niveles extremadamente altos de colesterol LDL (c-LDL) y un riesgo elevado de enfermedades cardiovasculares y muerte prematura [1]. Se trata de una patología que afecta por igual a hombres y mujeres y donde el diagnóstico temprano es esencial, se basa en identificar el fenotipo clínico y puede ser confirmado genéticamente. Es frecuente que se diagnostique de manera errónea y actualmente está subdiagnosticada e infratratada, con una prevalencia estimada de 1:250.000 a 1:360.000 [2].

Las personas con HoFH están expuestas a niveles extremadamente elevados de colesterol desde el nacimiento, los niveles de c-LDL pueden llegar a ser de hasta 10 veces superiores a los normales (>400 mg/dL) [3]. Esto incrementa el riesgo de desarrollar enfermedades cardíacas graves como [3,1] aterosclerosis, síndrome coronario agudo, infarto de miocardio y estenosis aórtica, además de aumentar la probabilidad de muerte prematura y súbita.  

Fuentes:

[1] Nordestgaard BG, Chapman MJ, Humphries SE, et al. Familial hypercholesterolaemia is underdiagnosed and undertreated in the general population: guidance for clinicians to prevent coronary heart disease: consensus statement of the European Atherosclerosis Society [corrección publicada en Eur Heart J. 2020 Dec 14;41(47):4517]. Eur Heart J. 2013;34(45):3478-90a.

[2] Sjouke B, Kusters DM, Kindt I, et al. Homozygous autosomal dominant hypercholesterolaemia in the Netherlands: prevalence, genotype-phenotype relationship, and clinical outcome. Eur Heart J. 2015;36(9):560-565.

[3] Cuchel M, Raal FJ, Hegele RA, et al. 2023 Update on European Atherosclerosis Society Consensus Statement on Homozygous Familial Hypercholesterolaemia: new treatments and clinical guidance. Eur Heart J. 2023;44(25): 2277-2291.