Chiesi publica un informe en el que analiza los retos asistenciales y la carga económica que afrontan las personas que sufren enfermedades raras

• El informe publicado por Chiesi Global Rare Diseases en el marco del World Orphan Drug Congress (WODC), analiza en tres estados miembros de la Unión Europea cuál es la carga económica que supone 23 enfermedades raras en cinco diferentes áreas terapéuticas
• Hasta 36 millones de personas en la Unión Europea (UE) conviven con una enfermedad rara (1) y la mayoría -hasta el 95%- no tienen tratamientos disponibles actualmente (2)
• En el Congreso, Chiesi organiza el panel ‘Reducing the burden of rare diseases: how data can inspire innovation and inform policy in the European Union’, en el que participan expertos del ámbito del cuidado e investigación de enfermedades raras

Barcelona, 31 de octubre de 2023 – Chiesi Global Rare Diseases, la unidad del Grupo Chiesi que ofrece terapias innovadoras y soluciones para personas con enfermedades raras, publica el informe ‘Rare Disease Burden of Care and the Economic Impact on Citizens’ en el marco del World Orphan Drug Congress (WODC) que se celebra esta semana en Barcelona. Esta investigación analiza en profundidad los crecientes retos asistenciales y el impacto económico para los ciudadanos europeos que sufren enfermedades raras.

En este informe, se evalúa la carga económica que suponen en Alemania, Francia e Italia 23 enfermedades raras en 5 áreas terapéuticas diferentes, analizando los costes directos, indirectos y relacionados con la mortalidad, y se comparan con enfermedades de alta prevalencia. Utilizando análisis de escenarios, el informe también hace la comparación del impacto económico cuando hay un tratamiento efectivo disponible para esas enfermedades y cuál habría sido el coste si sucediera lo contrario.

Los datos muestran cómo la disponibilidad de tratamientos crea un valor positivo y alivia la tensión financiera en las familias y el sistema sanitario. También analiza la importancia de facilitar una vía que mejore el acceso a terapias. Esto proporciona un argumento sólido para potenciar el principio de equidad en salud y promover la innovación y la colaboración en Europa para ayudar a aliviar los desafíos y la carga de costes experimentada por los pacientes, sus cuidadores y sus familias.

Las principales conclusiones de este informe incluyen:

• El impacto económico en las familias con enfermedades raras es considerable. El informe revela que las enfermedades raras generan una carga económica considerablemente alta, con un coste medio de 107.000 euros por paciente al año. Esta cifra es aproximadamente 15 veces mayor que la referencia para la carga media de enfermedades de alta prevalencia, que tienen un coste promedio de 7.000 euros por paciente al año. Además, los datos muestran que los costes indirectos representan un promedio del 29% de la carga total de las enfermedades raras cuando hay tratamiento disponible, elevándose a un 45% cuando no hay tratamiento. De forma significativa, la mayoría de estos costes indirectos (por ejemplo, los cuidadores, modificaciones en el hogar, tratamientos secundarios, viajes y alojamiento) recaen sobre las familias.

• La disponibilidad de tratamientos genera un valor positivo y alivia la tensión financiera en las familias y el sistema sanitario. En ausencia de opciones de tratamiento, el informe determina que la carga aumentaría en un 28% por paciente con enfermedad rara al año en las 23 enfermedades estudiadas.

“Este informe busca poner de manifiesto los desafíos tangibles que experimentan las personas que sufren enfermedades raras y sus cuidadores en la vida real. Esperamos que abra la puerta a una forma más detallada de concebir las enfermedades raras, teniendo en cuenta las externalidades sociales positivas y negativas y cómo contabilizarlas en políticas futuras y compromisos sociales”, ha afirmado Enrico Piccinini, Director de Enfermedades Raras en Europa y Mercados Emergentes de Chiesi Group. "Al presentar este informe en el World Orphan Drugs Congress, pretendemos iniciar un debate constructivo sobre cómo abordar y reducir de manera efectiva esta carga".

(1) Fuente: Comisión Europea. Enfermedades raras. https://health.ec.europa.eu/non-communicable-diseases/expert-group-public-health/rare-diseases_en (Accedido el 04 de octubre del 2023)

(2) Fuente: Global Genes: Rare disease facts. Disponible en: https://globalgenes.org/rare-disease-facts/

Acerca de Chiesi Global Rare Diseases

Chiesi Global Rare Diseases es la unidad de negocios del Grupo Chiesi creada en febrero de 2020 y centrada en la investigación y el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras y ultrarraras. El área trabaja en colaboración con el Grupo Chiesi para aprovechar los recursos y capacidades de la red global con el fin de ofrecer nuevas opciones de tratamiento innovadoras a las personas que viven con enfermedades raras, muchas de las cuales tienen tratamientos limitados o inexistentes. Además, la unidad es un socio dedicado a la defensa de los pacientes, la investigación y la atención al paciente junto a líderes globales. Para más información, visite chiesirarediseases.com

Acerca de Grupo Chiesi

Chiesi es un grupo biofarmacéutico internacional centrado en la investigación que desarrolla y comercializa soluciones terapéuticas innovadoras en salud respiratoria, enfermedades raras y atención especializada. La misión de la empresa es mejorar la calidad de vida de las personas y actuar de forma responsable para el beneficio de la comunidad y del medioambiente. Al cambiar su estatus legal a Corporación Benéfica en Italia, Estados Unidos y Francia, el compromiso de Chiesi de crear valor compartido para la sociedad en su conjunto es legalmente vinculante y central en la toma de decisiones de toda la compañía. Como B Corp certificada desde 2019, somos parte de una comunidad global de empresas que cumplen con altos estándares de impacto social y medioambiental. El objetivo de la empresa es alcanzar emisiones netas cero de gases de efecto invernadero (GEI) en 2035. Con más de 85 años de experiencia, Chiesi tiene su sede en Parma (Italia), opera en 31 países y cuenta con más de 6.500 empleados. El centro de investigación y desarrollo del Grupo en Parma trabaja junto con otros 6 importantes centros de I+D en Francia, Estados Unidos, Canadá, China, Reino Unido y Suecia. Para más información, por favor, visita www.chiesi.com

Acerca del informe

Chiesi Global Rare Diseases, con el apoyo de IQVIA, se propuso cuantificar el impacto social en relación con las necesidades insatisfechas significativas de los pacientes con enfermedades raras en Europa. El estudio resultante informa sobre los costes directos, indirectos y relacionados con la mortalidad de 23 enfermedades raras en cinco áreas terapéuticas en tres Estados miembros de la UE (Alemania, Francia e Italia). Comprender el panorama de la innovación en enfermedades raras en la Unión Europea, junto con los impulsores de costes e impacto económico derivados del tratamiento o la falta del mismo es de importancia crítica, especialmente porque los ciudadanos afectados por enfermedades raras enfrentan desafíos significativos, especialmente en la gestión del costo de la atención.

Acerca del evento

El panel organizado por Chiesi, ‘Reducing the burden of rare diseases: how data can inspire innovation and inform policy in the European Union’, reúne a expertos de todo el sector de enfermedades raras para discutir cómo los hallazgos y datos del Informe Pendulum se pueden utilizar para reimaginar cómo tratamos y abordamos a las personas que viven con enfermedades raras. Este panel es un evento previo que da inicio al World Orphan Drug Congress (WODC) centrado en abordar los diversos tratamientos, experiencias y entendimientos que compartimos sobre enfermedades raras a nivel mundial.